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诺奖加冕光遗传学,但基因治疗的钱先被上游赚走了

马国华 2026.10.05

“光遗传学基因治疗的科学圣杯已经到手,但真正的商业化圣杯还卡在GMP产能和伴随诊断的窄门里。”

10月5日,瑞典卡罗琳医学院宣布将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予光遗传学(optogenetics,一种用光控制细胞活动的前沿技术)的三位奠基人,理由是他们在光门控离子通道上的发现。而更值得行业在诺奖热闹之外记住的是,Nanoscope Therapeutics在9月10日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA,负责美国药品审评的监管机构)已受理其基因疗法Mogenry的上市申请(BLA,生物制品许可申请),拟用于伴严重视力丧失的视网膜色素变性患者。同样是光遗传学,一边是科学圣殿的加冕,一边是商业化的窄门刚刚打开。真正有意思的反差藏在更上游:根据国海证券研报披露,全球基因合成服务龙头金斯瑞生物科技上半年收入已经做到4.04亿美元,经调整净利润同比暴涨203.3%。下游做疗法的人还在等FDA的审评结果,上游卖工具的人已经把现金装进了口袋。

这不是偶然。光遗传学基因治疗这条赛道,刚刚撞上了一个科学荣誉与产业收入之间的时间差。9月22日,Beacon Therapeutics公布了针对X-连锁视网膜色素变性(XLRP,一种由RPGR基因突变引起的遗传性致盲眼病,患者以男性...

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