FDA盯上AAV载体肿瘤风险：一次性治愈的旧账本，要加长期安全的新支出

基因治疗行业里一直流传着一个反差强烈的身世故事：腺相关病毒（AAV，一种自然界中常见的小型病毒，常被用作递送治疗基因的载体）最早只是实验室培养皿里的“污染物”，后来却成了罕见病基因替代治疗领域最炙手可热的“明星载体”。2017年，美国食品药品监督管理局（FDA，负责美国药品与食品安全监管的联邦机构）批准了首个AAV基因治疗产品LUXTURNA，此后这个行业讲的一直是“一次性治愈”的叙事。到了2026年11月，FDA公开表示正在密切监测其他类似的基于AAV载体的基因治疗项目中肿瘤形成（包括恶性肿瘤）的风险。这不是一纸禁令，而是一道持续的监管凝视：当“治愈”的光环要接受“长期安全”的打量，整个行业的账本规则正在被重新书写。